دواء جديد ينقذ طفلة من حالة صحية تسببت بشللها

وفي سن السادسة، تم تشخيص مرض ميلا على أنه مرض وراثي نادر يتسبب بمنع الخلايا من التخلص من النفايات بشكل صحيح، الأمر الذي يؤدي إلى مشاكل في الجهاز العصبي.


وقد اكتشف الأطباء في مستشفى بوسطن للأطفال أن الطفرة الجينية المحددة لدى ميلا، كانت تحتوي على الترميز الصحيح لتصنيع البروتينات الصحية التي تساهم في تحسين أداء الجهاز العصبي.

وفي شهر يناير 2018، بدأت الطفلة بتناول دواء جديد يرتبط بالحمض النووي الريبي المعطوب ويخفيه، الأمر الذي يخدع الخلايا ويدفعها لإنتاج البروتينات الصحيحة.


وقد ساهم الدواء الجديد في تحسن حالة ميلا الصحية بشكل فعال، إذ قلّت لديها نوبات الألم وبات جذعها وإحدى ساقيها أكثر قوة. إلا أنها ما زالت عاجزة عن الكلام وتحتاج إلى مساعدة في المشي، بحسب ما ورد في صحيفة ديلي ميل البريطانية.